PREMIER to badanie kliniczne w trzeciej fazie leku o nazwie PXT3003. Badanie jest sponsorowane przez firmę Pharnext.
Celem badania PREMIER jest odkrycie, czy PXT3003 jest skuteczny w leczeniu CMT1A i sprawdzenie czy jego przyjmowanie jest bezpieczne dla pacjentów. W badaniu lek PXT3003 zostanie porównany z placebo, więc osoby biorące udział w badaniu mogą otrzymać jedno lub drugie.
Pharnext, firma biotechnologiczna, ogłosiła nowe pozytywne wyniki z trwającego otwartego rozszerzonego badania leczenia swoim lekiem PXT3003 w chorobie Charcota-Mariego-Tootha typu 1A (CMT1A), zwanym badaniem PLEO-CMT-FU. Badanie trwała łącznie od 6 lat, a dane są zgodne z długoterminowymi korzyściami wynikającymi z leczenia PXT3003 u pacjentów od łagodnego do umiarkowanego CMT1A. Wyniki wskazują, że PXT3003 ma dobre profil bezpieczeństwa i wykazuje długoterminowy efekt leczniczy na Ogólnej Skali Ograniczeń Neuropatycznych (ONLS), która mierzy funkcjonalne upośledzenie motoryczne. Grupa 117 pacjentów z łagodnym do umiarkowanego CMT1A nadal poddana jest leczeniu.
Niestety nie wynaleziono jeszcze farmakologicznego leczenia CMT, jednak profesjonalna fizjoterapia i umiarkowana aktywność (ale nie nadmierny wysiłek) mogą pomóc w utrzymaniu siły, wytrzymałości i elastyczności mięśni. Istotną rolę odgrywa również odpowiednie uposażenie ortopedyczne.
