Informacja prasowa 3 lutego 2026 r. | tekst źródłowy
- Eksploracyjne badanie fazy 2a wykazało spójną i klinicznie istotną poprawę funkcjonalną w zakresie siły mięśniowej, sprawności ruchowej oraz wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) z chorobą Charcota-Marie-Tootha (CMT).
- Korzyści pojawiły się wcześnie, utrzymywały się po zakończeniu leczenia i zostały potwierdzone przez pacjentów; ignaseclant okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany, nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych.
- NMD Pharma przyspiesza rozwój kliniczny ignaseclantu w leczeniu CMT, równolegle z innymi kluczowymi projektami w obszarze chorób nerwowo-mięśniowych; dodatkowe dane z badań fazy 2 w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) oraz uogólnionej miastenii (gMG) spodziewane są jeszcze w 2026 roku.
Globe Newswire Aarhus, Dania, 3 lutego 2026 r. – NMD Pharma A/S, firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, koncentrująca się na opracowywaniu nowatorskich terapii przywracających sprawność mięśni szkieletowych, ogłosiła dzisiaj wstępne wyniki badania fazy 2a SYNAPSE-CMT. Badanie oceniało ignaseclant (wcześniej znany jako NMD670) – potencjalnie pierwszy w swojej klasie małocząsteczkowy inhibitor swoistego dla mięśni szkieletowych kanału chlorkowego 1 (ClC-1) – u pacjentów z chorobą Charcota-Marie-Tootha (CMT) typu 1 lub 2. Obecnie nie istnieją żadne terapie leczenia CMT zatwierdzone przez FDA.
SYNAPSE-CMT (NCT06482437) było wieloośrodkowym, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2a, mającym na celu zbadanie aktywności klinicznej, bezpieczeństwa i tolerancji ignaseclantu podawanego doustnie dwa razy dziennie przez 21 dni, z oceną kontrolną w 28. dniu. W badaniu wzięło udział 81 dorosłych pacjentów z dowolnym, potwierdzonym genetycznie podtypem CMT1 lub CMT2 w ośrodkach w USA i Europie.
Choć badanie nie wykazało różnicy między grupami w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 21. dniu (założony pierwszorzędowy punkt końcowy dla tego badania eksploracyjnego), zaobserwowano poprawę w wielu wcześniej określonych drugorzędowych punktach końcowych. Pacjenci przyjmujący ignaseclant wykazali stałą poprawę siły mięśniowej, sprawności funkcjonalnej oraz wyników raportowanych przez pacjentów. Punkty te są uznawane przez społeczność kliniczną i pacjentów z CMT za wysoce istotne.
Kluczowe wnioski dla typów CMT1 i CMT2 obejmują:
- Poprawę w zwalidowanej skali funkcjonalnej CMT (CMT-FOM), oceniającej siłę i funkcje w wielu domenach; różnica względem placebo była widoczna w trakcie leczenia i utrzymywała się do 28. dnia.
- Wyraźną poprawę siły uścisku dłoni, co jest domeną o kluczowym znaczeniu klinicznym dla pacjentów z CMT.
- Poprawę małej motoryki rąk, co potwierdza korzyści funkcjonalne wykraczające poza ogólną sprawność ruchową.
- Zgłaszaną przez pacjentów poprawę sprawności fizycznej i zmniejszenie wpływu choroby na życie (mierzone wskaźnikiem CMT-HI), co jest spójne z obiektywnymi wynikami funkcjonalnymi.
- Utrzymanie korzyści funkcjonalnych po odstawieniu leku, co sugeruje działanie wykraczające poza krótkotrwałą farmakologiczną aktywację mięśni.
Ignaseclant był bezpieczny i dobrze tolerowany. Zgłoszone zdarzenia niepożądane miały charakter łagodny lub umiarkowany i nie wymagały przerwania terapii. Nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych u pacjentów przyjmujących lek. Zaobserwowany profil bezpieczeństwa był zgodny z wcześniejszymi doświadczeniami klinicznymi.
„Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii dla osób z CMT, dlatego widok poprawy w wielu pomiarach siły i funkcji mięśni w tak krótkim badaniu klinicznym jest bardzo zachęcający” – powiedział dr David Herrmann, dyrektor Wydziału Chorób Nerwowo-Mięśniowych w Departamencie Neurologii University of Rochester Medical Center i badacz w projekcie CMT-SYNAPSE. „Poprawa siły i zręczności dłoni jest szczególnie istotna, ponieważ funkcje te bezpośrednio wpływają na codzienne czynności. Wyniki te uzasadniają dalszą ocenę ignaseclantu w badaniach o dłuższym czasie trwania”.
Profesor Mary Reilly, kierownik oddziału neurologii klinicznej w UCL Queen Square Institute of Neurology, dodała: „Biorąc pod uwagę brak zatwierdzonych metod leczenia jakiejkolwiek formy CMT, badanie fazy 2a ignaseclantu w typach CMT1 i CMT2 jest bardzo wyczekiwane. Wyniki sugerują, że celowanie w pobudliwość mięśni szkieletowych może poprawić zarówno ich siłę, jak i funkcję. Choć potrzebne są kolejne badania, zaobserwowana poprawa, zwłaszcza w zakresie kończyn górnych, jest obiecująca dla pacjentów”.
Dr Ana de Vera, dyrektor medyczna NMD Pharma, skomentowała: „Wyniki te dostarczają dowodów na to, że ignaseclant pozytywnie wpływa na siłę i funkcję mięśni szkieletowych już w ciągu kilku tygodni od rozpoczęcia leczenia, a efekty te wydają się utrzymywać po zakończeniu podawania dawek. Co ważne, nie zaobserwowaliśmy efektu plateau (ustabilizowania wyników) pod koniec okna terapeutycznego, co sugeruje potencjał dalszych korzyści przy dłuższym leczeniu”.
„W chorobie nerwowo-mięśniowej, w której pacjenci zazwyczaj doświadczają postępującej utraty siły, zaobserwowanie spójnej poprawy w tak krótkim czasie jest niezwykle obiecujące” – stwierdził Thomas Holm Pedersen, dyrektor generalny NMD Pharma. „Wierzymy, że te wyniki silnie wspierają dalszy rozwój ignaseclantu jako potencjalnej terapii i będziemy przyspieszać prace kliniczne w tym wskazaniu”.
Firma NMD Pharma pragnie wyrazić szczerą wdzięczność osobom z CMT, które zgłosiły się do udziału w badaniu SYNAPSE-CMT, a także ich rodzinom. Firma planuje przedstawić szczegółowe dane podczas wiodącego kongresu naukowego poświęconego chorobom nerwowo-mięśniowym w pierwszej połowie 2026 roku oraz opublikować pełne wyniki w recenzowanym czasopiśmie medycznym.
O Ignaseclancie i NMD Pharma
Ignaseclant przeszedł wcześniej badanie fazy 2a u 12 pacjentów z objawową miastenią gMG, wykazując istotną statystycznie poprawę w skali QMG. W styczniu 2025 r. FDA przyznała lekowi status leku sierocego (Orphan Drug Designation) w leczeniu CMT. Obecnie firma prowadzi również badania fazy 2a u dorosłych z SMA oraz fazy 2b w gMG, których wyniki spodziewane są odpowiednio w pierwszej i drugiej połowie 2026 roku.
Komentarz od CMTP.pl
Ignaseclant (znany wcześniej pod nazwą kodową NMD670) to innowacyjny lek eksperymentalny opracowywany przez duńską firmę biotechnologiczną NMD Pharma.
Oto najważniejsze informacje o tym, czym jest i jak działa:
1. Mechanizm działania (Jak to działa?)
Ignaseclant jest tzw. inhibitorem kanału chlorkowego ClC-1. Kanały te znajdują się wyłącznie w mięśniach szkieletowych i pełnią rolę „hamulca” dla pobudliwości mięśni.
- W wielu chorobach nerwowo-mięśniowych komunikacja między nerwami a mięśniami jest osłabiona.
- Ignaseclant, blokując kanał ClC-1, sprawia, że mięśnie stają się bardziej wrażliwe na sygnały płynące z nerwów.
- W efekcie, nawet słaby sygnał z uszkodzonego nerwu może wywołać skurcz mięśnia, co przekłada się na większą siłę i lepszą sprawność fizyczną.
2. Zastosowanie (Na co ma pomagać?)
Lek jest rozwijany z myślą o kilku rzadkich i ciężkich chorobach układu nerwowo-mięśniowego:
- Choroba Charcota-Marie-Tootha (CMT): Dziedziczna neuropatia prowadząca do zaniku mięśni i niedowładów (to tej choroby dotyczył przetłumaczony tekst).
- Miastenia (gMG): Choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do nużliwości mięśni.
- Rdzeniowy zanik mięśni (SMA): Choroba genetyczna niszcząca neurony ruchowe.
3. Dlaczego jest wyjątkowy?
- „First-in-class”: To pierwszy lek tego typu na świecie (ma unikalny mechanizm działania, którego nie wykorzystuje żadna inna dostępna terapia).
- Celuje w mięśnie, nie w nerwy: Większość terapii w CMT skupia się na próbie naprawy nerwów lub genów. Ignaseclant działa bezpośrednio na „odbiornik”, czyli mięsień, co pozwala na szybszą poprawę sprawności.
- Wygoda: Jest to mała cząsteczka podawana doustnie (tabletka lub kapsułka).