Rozwój nowych terapii to wysoce ustrukturyzowany i oparty na współpracy proces naukowy, który wymaga znacznego nakładu czasu i inwestycji, aby przejść od etapu odkrycia cząsteczki do uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego. Ta złożona ścieżka została szczegółowo przeanalizowana podczas niedawnego seminarium edukacyjnego zorganizowanego przez Europejską Federację CMT (ECMTF). Sesję poprowadziła Marzena Nelken, absolwentka EUPATI (EUPATI Fellow), reprezentantka Federacji...Read More

Informacja prasowa 3 lutego 2026 r. | tekst źródłowy Eksploracyjne badanie fazy 2a wykazało spójną i klinicznie istotną poprawę funkcjonalną w zakresie siły mięśniowej, sprawności ruchowej oraz wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) z chorobą Charcota-Marie-Tootha (CMT). Korzyści pojawiły się wcześnie, utrzymywały się po zakończeniu leczenia i zostały potwierdzone przez pacjentów; ignaseclant okazał się bezpieczny i...Read More